全球 12 款造血干细胞疗法:脐带血产品成熟,数



  今天,我们聊一聊造血干细胞疗法。

  造血干细胞是血液系统中一群数量稀有、具有自我更新能力、可以分化出所有血细胞及免疫细胞的干细胞。同时,造血干细胞也是研究历史最悠久、最深入的一类干细胞。

  目前获批上市的造血干细胞疗法是12款。

  其中,8款是美国食品药品管理局(FDA)批准的脐带血产品,另外4款是欧洲药品监督管理局(EMA)批准的造血干细胞基因疗法。

  FDA:脐带血产品

  在干细胞的研究中,造血干细胞的地位非常重要。

  脐带血是新生儿出生后,残留在脐带和胎盘中的血液,其中含有宝贵的造血干/祖细胞。

  1988年

  法国巴黎,Elian Gluckman成功实施了世界上首例脐带血移植,确定了脐带血作为骨髓、外周血以外,造血干细胞的第三大来源。

  1992年

  全球第一家脐血库在美国纽约血液中心成立。

  2011年

  纽约血液中心的Hemacord获得FDA批准,成为第一个造血祖细胞疗法,被用于造血系统疾病患者的造血干细胞移植手术。

  2012-2018年

  美国陆续有7家脐血库的7款脐带血造血祖细胞产品获得FDA批准。

  2021年

  全球,全球脐带血出库数量超过6万份。在中国日本为代表的亚洲国家,脐带血应用数量还在逐年增长。

  此外,由于脐带血含有其他干细胞及免疫细胞的成分,因此,在再生医学和免疫疗法中,脐带血也有大量的研究及应用。

  脐带血作为新生命带来的一种细胞资源,它的价值毋庸置疑。

  并且,随着医学的不断进步,科学家对脐带血的认识也在不断更新,就像杜克大学库茨伯格教授现在常说的那样,脐带血不只是干细胞,而是由多种细胞组成,其中一些正被开发为细胞疗法。

  EMA:基因疗法

  在欧洲,则是有4款造血干细胞基因疗法先后获批上市。

  这类疗法的流程相似,都是采集患者造血干细胞,通过病毒载体,把正常的功能性基因拷贝导入到患者的造血干细胞中,再将基因修饰过的造血干细胞回输到患者体内,之后一部分干细胞会归巢到骨髓。理论上,只要一次治疗,就有望实现终身治愈,所以又称“一步治愈式”基因疗法。

  2016年,葛兰素史克的基因疗法Strimvelis获批在欧洲上市,用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的重症联合免疫缺陷病,或者叫泡泡男孩病。

  “泡泡男孩”指的是上世纪一个特别的患儿,名叫大卫维特尔。他患有一种重症联合免疫缺陷病,免疫功能几乎完全丧失,任何一次感染对他来说都可以是致命的。因此,他的一生几乎都呆在无菌的隔离罩中。重症联合免疫缺陷病只能通过造血干细胞移植治疗,基因治疗的日渐成熟给患者带来了新的希望。

  Strimvelis的定价接近60万欧元,并且承诺无效退款。但它的商业表现十分惨淡,两年后被葛兰素史克卖给了Orchard治疗公司。

  2019年,蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo获批在欧洲上市,用于治疗输血依赖性地中海贫血。它的定价高达158万欧元(180万美元),是当时全球第二昂贵的药物。

  2020年,Orchard治疗公司的Libmeldy获批在欧洲上市,用于治疗早发型异染性脑白质营养不良,定价280万英镑(380万美元)。

  2021年,蓝鸟生物的Skysona获批在欧洲上市,用于治疗肾上腺脑白质营养不良,价格尚未披露。

  变革与安全

  造血干细胞疗法的发展,和免疫细胞疗法有相同趋势,那就是从基因技术的发展,传导而来的巨大驱动力。在免疫细胞疗法中,CAR技术带来井喷式发展,同样的故事也发生在造血干细胞疗法上。




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