基因治疗:美国生物技术投资的风口

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍,但基因治疗行业动态却鲜有跟踪。本报告简单介绍基因治疗行业在海外的进展。

基因治疗技术基本成熟。自2006 年以来,基因治疗在科研领域取得很多进展,重要成果均发表在国际顶级期刊上,该技术逐渐成熟并受到学术界的认可。从临床实验的统计来看,基因治疗的安全性和有效性有了很大的进步,且适用范围也从早期的单基因遗传疾病扩展到癌症、心血管等重大治疗领域。

基因治疗受到FDA、EMA 等监管机构青睐。美国FDA 下属的生物制品评价与研究中心在2014-2015 年分别授予三个在研基因治疗药物“突破性疗法”资格。该资格是一个快速通道,能够帮助在研药物获得优先审评并加速批准。欧盟EMA 则于2012 年率先批准了基因治疗Glybera 上市销售,使之成为第一个在西方国家被批准上市的基因治疗产品。

基因治疗公司受欧美投资者热捧。自2013 年以来,基因治疗研发型公司融资额超过6 亿美元,包括IPO、VC 直投等方式。同时,Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi 等大药厂也通过合作研发或者市场权利买断等方式向基因治疗领域投资。在美股IPO 的5 家基因治疗研发型公司,上市至今的股价涨幅在53% - 595%之间。显示出基因治疗概念是当前美国生物技术领域投资的热点。

关注基因治疗未来在A 股市场的主题性投资机会。基因治疗在海外受到学术界、监管机构和投资者的三重认可,该项技术市场前景广阔。尤其是基因测序在临床上的广泛应用有望成为基因治疗市场成熟的催化剂。目前我国上市公司中还没有基因治疗相关概念股。但随着相关技术与市场在海外的逐渐成熟,我们认为基因治疗相关概念迟早会登陆A 股市场,希望投资者关注相关的主题投资机会。

关注在美股的基因治疗标的。基因治疗在美股的上市标的有BLUE、QURE、CLDN、AGTC 和AAVL。BLUE 是基因治疗领域的龙头公司。其针对β地中海贫血症的在研产品市场潜力大,且被FDA 授予“突破性疗法”资格。产品有望在3-5 年内贡献业绩。QURE 的Glybera 是西方国家第一个获得上市批准的基因治疗产品,将于2015 年开始贡献业绩。CLDN 专注于将基因疗法运用于晚期心衰患者。在研产品MYDICAR 获得FDA“突破性疗法”资格。AGTC 致力于运用基因疗法治疗罕见的眼科遗传病。公司针对5种不同眼科疾病进行基因疗法研发,有望成为眼科基因治疗专家。

AAVL 专注于湿性眼底黄斑病变及其预防的基因疗法的研发。这些公司均处于临床研发阶段,从分散风险的角度,推荐投资者进行组合配置。