EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌创新靶向药

作者：杨超月

新快报讯 3 月 6 日，我国目前获批的首个靶向治疗 EGFR 20 号外显子插入突变（EGFR exon20 Insertion+）非小细胞肺癌的口服创新药物琥珀酸莫博赛替尼胶囊（以下简称 " 莫博赛替尼 "）在广东省开出首张处方，莫博赛替尼在国内正式进入临床应用阶段，标志着中国 EGFR 20 号外显子插入突变的肺癌患者结束了二十年来 " 无特异性靶向治疗药可用 " 的困境，正式迎来靶向治疗新时代。

EGFR 20 号外显子插入突变是 EGFR 靶点的第三大突变。由于其形成的空间位阻，导致了药物结合口袋变小，且该突变同野生型的 EGFR 结构高度相似，使得该靶点药物研发困难重重。因此，在该靶点自发现以来的二十年来，始终没有靶向治疗方案，临床上针对这一疾病的治疗至今仍以化疗为主，且此前国内已获批的 EGFR-TKI 及免疫治疗对改善此类靶点突变患者的生存获益均效果不明显。

相对于常见 EGFR 突变，EGFR 20 号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者的生存预后更差。根据一项真实世界数据显示，在缺乏针对性有效治疗情况下，晚期 EGFR 20 号外显子插入突变患者二线及后线治疗客观缓解率（ORR）低于 10%，PFS 仅为 3.7 个月，OS 仅为 13.6 个月。患者病情恶性程度高，预后差，5 年生存率仅为 8%，临床上对针对性的靶向治疗药物有着十分紧迫的未满足需求。

莫博赛替尼是武田制药研发并引进的全球首款也是目前唯一获批的治疗 EGFR 20 号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物，于 2023 年 1 月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，适用于治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20 号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。临床研究结果显示，经 25.8 个月的长期随访，莫博赛替尼可将含铂化疗经治患者的中位无进展生存期（mPFS）提高到 7.3 个月，中位总生存期（mOS）延长至 20.2 个月。

广东省人民医院肿瘤中心主任杨衿记教授表示，期待莫博赛替尼胶囊为国内 EGFR20 号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者带来更长生存的机会和更优质的生活质量。" 我们也将进一步推动该靶点规范化治疗的临床普及，为期盼多时的患者创造生机。"

据悉，未来一周内，莫博赛替尼将同步登陆全国各省市，让各地的患者能够同步获益。同时，武田中国同步宣布将与镁信健康合作，推出莫博赛替尼的创新支付解决方案，切实降低患者疾病负担，让更多中国肺癌患者能够于第一时间通过创新靶向药物实现生存获益。

采写：新快报记者 梁瑜