中国生物医药走向世界

作者：张馨予

创新和改革驱动下
中国生物医药走向世界

中国生物医药走向世界

■中国工程院院士刘昌孝

改革发展改变医药供给格局

现阶段，中国药物创新技术与发达国家相比差距较大，但近两年国内的药物研发环境已大有好转，国家陆续出台多项政策推动科研转化，并鼓励创新药物发展及制药企业转型发展。

2019年，在一系列创新政策的驱动下，我国医药格局发生了重大变化，逐步出现第三个新型板块，即国产创新药，由此打破了近几十年来国产仿制和进口创新长期主导的两大板块的格局，组成三大板块：国产仿制药、进口创新药和国产创新药。

“国家科技重大专项”实施十余年来，在10类重大疾病领域立项1000余项，经费支持达200亿元，产出了一批重大标志性成果，实现了重点领域的跨越式发展。当前，我国药物创新技术体系初步建成，我国创新能力从第三梯队上升至第二梯队，并出现六大显著变化。

第一，新药临床前研究和评价国际化水平提升，为开展新型药物安全性评价提供了重要技术保障。第二，初步建成国家药物创新技术体系，为我国具有自主知识产权的创新药物的研发提供了重要保障，监管水平显著提高。第三，人才队伍与管理水平不断提升，为保障用药安全及我国创新药物进入国际第一梯队作出贡献。第四，重大品种创新研发现代化、国际化成果显著，并加快了医药国际化步伐。第五，全国中药资源普查为我国资源发展和利用提供了科学依据，为中药可持续发展和合理利用奠定了基础。第六，新药创制专项促进医药产业稳步发展及供给侧改革，京津冀、环渤海、长三角、珠三角等地区逐步形成相对集中、各具特色的生物医药产业集群，加快了区域经济发展和产业转型升级。

2019年新药获批品种最多的领域依然是抗肿瘤药为主。非小细胞肺癌、乳腺癌、前列腺癌、白血病等疾病都是国内外企业积极布局的适应证。2019年已有8个肿瘤新药上市——卡瑞利珠单抗、贝利尤单抗、聚乙二醇洛赛那肽、达克替尼和巴瑞克替尼相继获得批准。预计下半年还有对甲苯磺酸瑞马唑仑、泽布替尼胶囊（美国已经优先批准上市）面市。此外，治疗轻度、中度老年阿尔茨海默氏症药物GV-971获得有条件批准上市。马来酸艾维替尼胶囊、甲磺酸氟马替尼片、司妥昔单抗、达雷木单抗、布罗舒单抗、培塞利珠单抗和地舒单抗等7个国产和进口的新药还在上市审批中。

早些年成都地奥制药集团的“地奥心血康胶囊”以治疗性药品身份通过荷兰药品评价委员会的注册，获得在该国上市的许可，成功实现了我国具有自主知识产权治疗性药品进入发达国家主流市场零的突破，同时也成为欧盟成员国以外市场准入的第一个植物药。2019年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了百济神州研发的 BTK 抑制剂 Brukinsa（泽布替尼）上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法治疗的成年套细胞淋巴瘤患者。该药是获得美国上市批准的中国本土原研抗癌药，也是首款获得 FDA“突破性疗法”身份认定、“优先审评”资格的中国本土原研新药，实现了中国抗癌新药“零的突破”。

对于临床急需品种加快进口引进，也使我国药品结构和供给格局发生重大变化。由于前几年创新品种研究开发的积累，上百个化学药、生物技术药的新药处于不同阶段的临床试验之中，加之对外开放和临床新药需求及审评改革加快，也吸引了外企到中国申请新药，预计将会连续提升我国新药上市的数量和质量。

政策导向促新药审评审批改革

经过“十一五”“十二五”和“十三五”的政策引导，我国生物医药产业创新发展初见成效。除部分医药产能被限制和淘汰外，《结构调整指导目录（2019年）》也发布了一批鼓励类医药产能。

一是拥有自主知识产权的新药开发和生产；天然药物的开发和生产；满足我国重大、多发性疾病防治需求的通用名药物首次开发和生产；药物新剂型、新辅料、儿童药、短缺药的开发和生产；鼓励系统控制等技术、基本药物质量和生产技术提升及降低成本、节能降耗减排技术及新型药物制剂技术。

二是重大疾病防治疫苗、抗体药物、基因治疗药物、细胞治疗药物、重组蛋白质药物、核酸药物，细胞产品、大规模药用多肽和核酸合成、抗体偶联、诊断用酶等酶制剂，采用现代生物技术改造传统生产工艺。鼓励新型药用包装材料与技术的开发和生产应用。