[前沿]Nature公布华西医院全球首例CRISPR最新进程

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

链接：除了全球首例，关于CRISPR–Cas9落户中国你还需要知道这些

CRISPR–Cas9基因技术被认为是一个可以成就数个诺贝尔奖的重大医学突破。在中国华西医院，最新的临床试验吸引着所有业界关注的目光，首先应用于转移性非小细胞肺癌患者，人体试验已经开始。

今年7月，《Nature》杂志率先报道由四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀领衔的科研团队有望开展全球第一例CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验。 11月15日，《Nature》杂志发表最新消息，卢铀教授团队已开启了全球首个CRISPR技术的人体应用。10月28日，首名患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗。

四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀

根据计划，临床试验将招募患有转移性非小细胞肺癌的患者，并且对于这些患者来说，其他的治疗手段比如放疗和化疗等均已无效。卢铀团队会从招募的志愿者体内分离出T细胞，并利用CRISPR-Cas9技术对这些细胞进行基因编辑。他们将敲除这些细胞中的PD-1基因，并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后，再将它们输回患者体内，并希望它们能够不被抑制，对肿瘤进行杀伤。而该临床试验已于7月6日通过了医院内部审查委员会的伦理批准。

卢铀团队的I期临床试验计划主要测试该方法是否安全。卢铀表示，目前治疗进展顺利，患者即将接受第二次注射。考虑到患者的隐私，卢铀没有透露更多的治疗细节。接下来，研究团队计划治疗共10名患者，他们每人将接受2-4次注射。

CRISPR早期研究领导者之一，宾夕法尼亚大学免疫治疗专家Carl June认为，CRISPR比其他技术更加简单、高效，并将加速使基因编辑技术运用于临床的进程。此前，美国国立卫生院下属的DNA重组咨询委员会通过决议，批准由宾夕法尼亚大学主导的CRISPR基因治疗方案进行人体临床测试，18名分别罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的志愿者将参与这项长达两年的测试。Carl June将会是此项临床测试的科学顾问，他预计临床试验将于2017年初启动。

另据悉，北京大学的研究小组计划在2017年3月在北京启动三项临床试验，利用CRISPR治疗膀胱癌、前列腺癌和肾细胞癌，但该临床试验计划还未得到批准和资助。

“中美之间关于CRISPR的对垒，也许会触发像20世纪50年代时美国与苏联之间的航天技术竞赛那样的生物竞赛，这次将会是2.0版本。”Carl June说道。