“精准医疗+科学监管”助推药物创新发展

作者：杨超月

2015年，“精准医学”成为全球医学界关注的热点。精准医学的短期目标是为癌症找到更多、更好的治疗手段，其长期目标是为实现多种疾病的个体化治疗提供有价值的信息。

以基因组学为背景的大数据是发展精准医学的基础；以个体化治疗为中心、整合不同数据层的生物学数据库，以及高度关联的知识网络则是迈向精确医学的必要条件。

“精准医学”是未来医学发展方向，在基于基因科技、生物信息学的基础上开拓新医疗新领域，是人类医学的变革。与此同时，提高药品质量是全球医药企业和监管部门的共同责任。生产质量管理规范（GMP）的准则虽然已在世界实施几十年，但是像今天这样成为医药行业的焦点，也许还从来没有过。

“精准药学”之于“精准医疗”的作用

精准医学是一种定制医疗模式，它以人体基因组信息为基础，结合蛋白质组、代谢组等相关内环境信息，为患者量身制定出最佳治疗方案，以期达到治疗效果最大化和副作用最小化。精准医学可为肿瘤病人及医疗机构提供一站式解决方案，即可查验出潜伏在正常细胞中的“伪装者”和可以无节制快速增殖扩散的癌细胞。

精准医学以基因突变信息为靶点，确定疾病的类型，然后由基因测序结合临床医生的方案和患者个人体质特性分析出最优方案，最后给出精准的用药指导。所以，基因检测数据的解读是精准用药的基础。精准用药，即为靶向药物治疗，是基于肿瘤患者基因测序，以肿瘤细胞中特定分子为靶点，通过阻断或影响其功能从而特异性抑制肿瘤侵袭或转移的治疗手段。

尽管世界各国对医疗卫生基础设施投入的增加，使人们的健康状况得到极大改善，但不精准用药现象仍普遍存在。即使在美国也存在40%以上不精准医疗现象，如癌症治疗的不精准率高达75%。广义的“精准药学”属于“精准医学”的研究范畴，但“精准药学”在实现“精准医疗”中起着重要的作用，具有不同于医学研究的研究目标和研究内容。

“精准药学”的定义包含药物研发和临床用药两方面的科学问题：一是在从靶点验证与治疗适应证关联、新药来源优化确认、临床前与临床试验关联、产品设计与产业化等全过程精准监管，达到药物精准研发的目的，提供精准的安全有效的信息，达到安全有效的目的；二是实现临床精准用药，对特定患者对特定疾病进行正确的诊断、在正确的时间、给予正确的药物、使用正确剂量，达到个体化精准治疗的目的。

呼唤中国版精准医疗方案

中国在精准医疗领域具有“本土需求”，中国对癌症新发病例、患癌存活人数的统计显示，城市每10万人中就有666个人5年中诊断为癌症，农村是10万分之440。其中，女性乳腺癌患者最多，达102万，其次是结直肠癌、肺癌、胃癌和食管癌，这5个常见癌症占总数的56.1%。出生缺陷率为5.6%，由此造成8000万残疾人，而发达国家的水平为2%多一点。面对如此形势，如何开展“精准医学”和“精准药学”研究和应用任务十分艰巨。

从近期我国学者发表的中国癌症发病率与死亡率分析来看，该研究显示中国癌症分布与西方有明显不同，对振兴本土民族医药产业的发展值得思考。因为占据中国肿瘤患者60%的是肝、肺、胃、食管癌，而美国这些癌症只占18%。因此这些癌症，对中国的患者比美国的更加致命。原因一方面可能与肿瘤本身有关；另一方面可能与西方药厂对自己多发肿瘤的新药研发更为关注有关，所以有更多药物可以控制这些癌症。因此，如何针对我国国情制定精准医疗方案和精准药物研发方案是国人需要考虑的问题，模仿外国的发展思路、跟风的发展策略是解决不了国人医药需求的。中国特有的疾病更多地还是要依靠中国的资本和民族制药工业。不过，在中国企业还无法与跨国企业展开全面竞争的环境下，为开发创新中国特有的市场提供相对有效的生存空间十分必要。

根据国情开发符合临床需求的新药以实现精准治疗是我国本土研发者（包括企业家和科学家）的责任和使命。建议国家应该从政策支持和力度上给予保障，企业独立自主创新精神和体系建设是主体，药监政策也须从帮促中做好监管，有力的监管环境才能提高创新研发质量和原创水平。中国的事情还是要靠中国人自己，在世界格局中，依靠外援仅是一个方面，落后就挨打，自信自强才是出路。

世界GMP监管压力前所未有

随着新兴市场国家检查技术的发展以及现有监管机构检查频率和复杂性增加，为多个市场提供产品的药物制造商则面临前所未有的压力，必须预先在所有生产设施中推行质量管理。生产质量管理规范（GMP）作为药品生产安全性标准的准则虽然已实施几十年，但是像今天这样成为整个行业的谈论焦点，也许还从来没有过。