人类基因编辑研究委员会发布综合性报告

作者：张馨予

2017年初，人类基因编辑研究委员会发布一份题为《人类基因组编辑：科学、伦理和监管》的综合性报告。基因组编辑是一种强大的新工具，用于精确改变有机体的遗传物质。最近的科学进步使得基因组编辑变得更加高效、灵活和精确。这种技术有多个方面的潜在应用。从人类的角度讲，该技术可用于治愈通常认为是毁灭性的遗传疾病，例如亨廷顿病和镰状细胞性贫血，并且有助于提高对许多疾病的认识和改良疗法。报告在总结基因编辑当前应用情况和面临的政策问题的基础上提出了在可遗传的生殖细胞编辑的临床试验许可之前必须具备的条件，提出人类基因组编辑监管的7个一般性原则以及若干建议。

生殖细胞编辑的临床试验需具备以下条件时才被允许标准：

（1）缺乏其他可行的替代办法；

（2）仅限于预防重大疾病及其病症；

（3）仅限于编辑那些已被明确证实导致或强烈影响疾病或病症的基因；

（4）仅限于将这些基因转换成在群体中普遍存在且与健康有关的状态，同时很少或没有其不良反应的证据；

（5）提供有关试验流程风险和潜在的对健康益处的可靠的临床前和/或临床数据；

（6）在临床试验期间就试验过程对研究参与者的健康和安全产生的影响进行持续严格的监督；

（7）在尊重个人自主性的同时制定长期全面的多代随访计划；

（8）实现最大透明度与保护患者隐私并存；

（9）伴随公众的广泛参与和投入，对健康、社会福利以及风险两方面进行持续的重新评估；

（10）针对防止治疗重大疾病以外滥用试验建立可靠的监督机制。

监管的一般性原则

（1）促进福祉原则：支持提供福利防止对受影响者的伤害，经常在生命伦理学文献中被称为原则善与无。遵守这一原则的责任包括：①研究可促进个人健康和福祉，如治疗或预防疾病的人类基因组编辑技术，同时降低在早期存在高度不确定性时个体应用的风险；②对人类基因组编辑的任何应用确保合理平衡风险和利益。

（2）透明度原则：要求以利益相关者可以获取和理解的方式开放和共享信息。遵守这一原则的责任包括：①承诺尽可能及时地披露信息；②在与人类基因组编辑以及其他新型的颠覆性技术相关的政策制定过程中将有意义的公众意见纳入考虑范围。

（3）适当护理原则：对受试患者或接受临床护理的患者需要仔细护理，且在足够和强有力的证据支持的情况下开展。遵守这一原则的责任包括在适当的监督下，以允许根据未来技术进步和文化观点多次重新评估的方式谨慎并逐步地进行。

（4）负责任的科学：支持遵守研究的最高标准，从实验室到临床试验都按照国际和专业规范进行。遵守这一原则的责任包括承诺①高质量的实验设计和分析；②对实验方案和结果数据有适当的审查和评价；③研究过程的透明度；④校正虚假或误导性数据或分析。

（5）尊重人：要求承认所有个人的尊严，尊重个人决定。所有人无论其基因质量如何，都有平等的道德价值。遵守这一原则的责任包括：①承诺所有个人的平等价值；②尊重和促进个人决策；③防止出现过去滥用优生学的情况；④承诺消除残疾。

（6）公平：要求同样的案例得到同样的对待，并且公平分配风险和利益（分配正义）。遵守这一原则的责任包括：①公平分配研究的负担和好处；②广泛和平等地获得人类基因组编辑临床应用成果带来的益处。

（7）跨国合作：支持承诺使用尊重不同文化背景的研究和监管的合作方法。遵守这一原则的责任包括：①尊重不同国家政策；②尽可能协调监管标准和程序；③不同科学团体和不同监管机构之间开展跨国合作和数据共享。