阿斯利康重磅炸弹痛风新药lesinurad获FDA专家委员会首肯

作者：杨超月

美国FDA专家委员会建议批准阿斯利康的痛风药物lesinurad

近日，美国FDA关节炎专家委员会（AAC）以10：4的投票推荐FDA批准lesinurad 200mg 片与黄嘌呤氧化酶抑制剂联合治疗与痛风相关的高尿酸血症。美国处方药申请者付费法案（PDUFA）为lesinurad设定的审批结果目标日为2015年12月9日。如果lesinurad获批将成为首个选择性尿酸再吸收抑制剂（SURI），它能够抑制URAT1转运体增加尿酸排泄从而降低血尿酸（sUA）。

当前，市面上流行的痛风药物主要是使用了长达50年之久的别嘌呤醇（allopurinol）和5年前上市的非不索坦（febuxostat），但这2种药物并不适用于所有痛风患者。因此，市场急需新的痛风药物。有分析师预计，lesinurad一旦上市，其销售额将突破10亿美元，并为阿斯利康带来重磅回报。

雷诺陪你读新闻：专家委员会的建议基于lesinurad的关键III期项目（CLEAR1，CLEAR2，CRYSTAL）的积极数据。CLEAR1和CLEAR2研究调查了lesinurad（200mg和400mg，每天一次）与黄嘌呤氧化酶（XO）抑制剂别嘌呤醇（allopurinol）组合疗法，用于当前别嘌呤醇剂量未实现目标sUA水平的有症状痛风患者的治疗。数据显示，200mg剂量和400mg剂量lesinurad + 别嘌呤醇组合疗法均达到了研究的主要终点，在治疗的6个月时，与别嘌呤醇单药治疗组相比，2个联合治疗组有显著更高比例的患者实现sUA＜6.0mg/dL的目标，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001）。CRYSTAL研究调查了lesinurad（200mg和400mg，每天一次）与黄嘌呤氧化酶（XO）抑制剂非布索坦（febuxostat，800mg，每天一次）组合疗法，在伴有痛风石的痛风患者中开展。数据显示，400mg剂量lesinurad＋非不索坦组合疗法达到了研究的主要终点，在治疗的6个月时，与非不索坦单药治疗组相比，联合治疗组有显著更高比例的患者实现sUA＜5.0mg/dL的目标，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001）。

FDA 批准伊立替康脂质体治疗晚期胰腺癌

近日，美国FDA 批准伊立替康脂质体（Irinotecan liposome injection，Onivyde）与5-氟尿嘧啶（Fluorouracil）和亚叶酸钙（Leucovorin）联合使用治疗先前接受过以吉西他滨（Gemcitabine）为基础化疗方案的晚期（转移性）胰腺癌患者。FDA曾授予Onivyde优先审批和罕用药地位。Onivyde的获批基于一项在417名事先接受过以吉西他滨为基础化疗方案的晚期（转移性）胰腺癌患者中进行的三臂、随机、开放标签的临床研究结果，与仅使用5-氟尿嘧啶和亚叶酸钙的治疗方案相比，伊立替康脂质体与5-氟尿嘧啶和亚叶酸钙联合增加了患者的生存期（6.1个月vs 4.2个月）。

雷诺陪你读新闻：为提高靶向给药的效果并减少副作用，将抗肿瘤药物开发成脂质体注射剂早已不再是什么新鲜事儿了。譬如已被大家熟知的阿奇霉素脂质体注射液、多柔比星脂质体注射液和紫衫醇脂质体注射液等。伊立替康是由辉瑞公司开发，于1996年6月14日获美国FDA批准上市，目前已广泛用于胃癌、宫颈癌和肺癌等肿瘤的治疗。

美国FDA 批准安非他明口服缓释混悬液用于儿童多动症的治疗

近日，美国FDA批准了Tris制药公司治疗儿童注意力缺陷多动障碍（ADHD）的药物安非他明口服缓释混悬液（Dyanavel XR）。Dyanavel XR是目前用于儿童ADHD患者的唯一一个每日服用一次的安非他明缓释口服液体制剂。此获批基于一项为期5周由108名儿童参加的随机、空白对照、开放标签的实验室有效性研究，结果采用Swanson，Kotkin，Agler，M-Flynn和 Pelham (SKAMP)品行评定量表进行评估，与空白组相比，Dyanavel XR治疗组的评分得到了明显改善，临床起效时间明显小于空白，而且治疗组的药效可持续13小时。

雷诺陪你读新闻：ADHD也称为儿童多动症，1902年George Still首次描述了ADHD的临床症状。现代医学普遍认为ADHD是一种影响终身的慢性精神性疾病。儿童ADHD的发病率为3.0～5.0%，男孩多于女孩，男女比例为（4～9）：1，常见于学龄期儿童。有70.0%的患儿症状持续至青春期，30.0%的患儿症状持续至成年期。目前临床上用于治疗ADHD的药物主要有哌甲酯、安非他明、托莫西汀、丙咪嗪、安非他酮、可乐定和胍法辛等。

Amarantus向FDA提交了Eltoprazine作为治疗多巴胺导致运动障碍的罕用药申请

日前，Amarantus生物科学公司向FDA提交了Eltoprazine作为治疗多巴胺导致运动障碍的罕用药申请。Eltoprazine是一种小分子5HT1A/1B部分激动剂，被开发用来治疗多巴胺导致的运动障碍、成人注意力缺陷多动障碍以及阿尔茨海默症。目前Eltoprazine已在680受试者中进行了评估，安全性良好。

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GBI: 2021年亚太地区多发性骨髓瘤市场将达28亿