俄编辑人类基因用于治疗遗传病

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示，俄罗斯将在技术安全性得到证实后，开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因，第一批成果将在三到四年之内获得。

斯米尔尼辛娜表示：“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑，但该技术将首先在安全性得到证明后予以应用。在未来三到四年内，我们就可以获得首批安全成果。经过数十年对这种干预结果的长期观察后，将获得最完整的数据。”

她指出，该技术将用于治疗最常见的遗传疾病，如黏多糖贮积症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和遗传性肿瘤疾病。具体实施方案为“进行基因编辑所需的成分通过正常注射进入血液，通过血液进入需要纠正突变的器官中”。