7月第二周，这几款新药取得早期临床进展

作者：张馨予

　　7月才刚刚过去10天，就有多款创新药物取得了早期进展，或开启临床试验，或完成首名患者给药……除了常见的小分子类药物和抗体类药物，许多RNA疗法、干细胞疗法等全新分子类型的疗法也如雨后春笋不断涌现，有望在未来成为创新疗法的中坚力量。在今天这篇文章里，药明康德（603259）内容团队将结合公开资料，与读者分享过去一周中部分值得关注的新药的早期临床进展。

　　一. 小分子类药物

　　ABSK061：完成首例患者给药

　　研发公司：和誉医药

　　疗法类型：FGFR2/3抑制剂

　　适应症：晚期实体瘤

　　ABSK061是和誉医药自主研发的口服高选择性FGFR2/3抑制剂，目前正在中国和美国同步开展针对晚期实体瘤患者的1期临床试验（ABSK061-101）并在近期完成了首例受试者给药。

　　该临床试验是ABSK061的首个人体试验，旨在评估该药在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学特征，并确定口服给药的推荐2期剂量（RP2D）以及评估初步的临床疗效。

　　根据和誉医药的新闻稿，ABSK061是全球首款正式进入临床阶段的高选择性FGFR2/3抑制剂。尽管多个第一代的泛FGFR抑制剂已在全球范围内逐步上市，且针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤具有临床疗效，但安全窗和药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。ABSK061作为第二代FGFR抑制剂可以在降低对FGFR1抑制的同时保持对FGFR2/3的高活性，因此有望在临床上取得更好的安全窗和疗效。此外，和誉医药表示，ABSK061还有潜力用于治疗包括软骨发育不全在内的非肿瘤适应症。

　　QRX003：开设首个临床站点，即将招募患者

　　研发公司：Quoin Pharmaceuticals

　　疗法类型：广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂

　　适应症：Netherton综合征（竹节状毛发综合征）

　　QRX003是一种广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，采用Quoin Pharmaceuticals专有的Invisicare输送技术配制而成的每日一次的外用乳液，作为罕见疾病Netherton综合征的潜在药物被开发。近日，Quoin Pharmaceuticals宣布，其用于评估QRX003治疗Netherton 综合征的随机、双盲、载体对照研究的首个临床站点现已全面开放，将很快开启患者招募，其它站点也在陆续开放中。这项研究将评估两种不同剂量QRX003外用乳液与媒介物外用乳液在Netherton综合征患者中的疗效。

　　Netherton综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传性皮肤病，由丝氨酸蛋白酶抑制剂Kazal 5型（SPINK5）基因突变引起。SPINK5在功能正常时，能够编码调节某些皮肤蛋白酶（激肽释放酶）活性的LEKTI蛋白，这些蛋白酶负责皮肤日常脱落的过程。当SPINK5突变导致LEKTI蛋白缺失，激肽释放酶过度活跃使皮肤过度脱落，过薄的角质层会导致严重的皮肤屏障缺陷和反复感染，患者同时也会有明显的过敏、哮喘和湿疹倾向。此外，这类患者经常会经历严重脱水、慢性皮肤炎症和发育迟缓。目前，目前，Netherton综合征尚无经批准的治疗方法，且无法治愈。

　　QRX003既能滋润皮肤，又能提供屏障保护。其中含有的广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂能够抑制过度活跃的激肽释放酶，从而使皮肤恢复正常脱落速度。如果长期每日使用QRX003被证明是安全且有效的，将能够显著改善Netherton综合征患者的生活质量。

　　二. 抗体类药物

　　IMG-007：完成首例患者给药

　　研发公司：创响生物与和黄医药

　　疗法类型：OX40拮抗性单克隆抗体

　　适应症：特应性皮炎

　　IMG-007是一种靶向OX40的新型拮抗性单克隆抗体，由和黄医药首次发现，由创响生物继续开发至今，用于治疗特应性皮炎。近日，创响生物与和黄医药宣布IMG-007的全球1期临床试验在澳大利亚完成了首例受试者给药。其1期临床试验将在健康人群及中重度特应性皮炎患者中展开，评估IMG-007治疗特应性皮炎患者的安全性、耐受性和疗效。

　　特应性皮炎是一种由病理性OX40+ T细胞介导的慢性炎症性皮肤病。OX40是主要表达于活化的T细胞上的肿瘤坏死因子受体（TNFR）超家族中的一个刺激性受体成员。OX40与其配体OX40L结合后，能够促进T细胞的生存、增殖和效应功能。临床前研究结果表明，IMG-007与人OX40高亲和力结合可以抑制OX40与OX40L结合，选择性地阻断OX40 + T细胞功能，有潜力成为特应性皮炎的治疗方案。

　　三. RNA疗法

　　OLX10212：向FDA递交IND申请

　　研发公司：OliX Pharmaceuticals

　　疗法类型：RNA干扰（RNAi）

　　适应症：年龄相关性黄斑变性（AMD）