【全面推进药监法治体系和能力建设】体内基因
本报北京讯 近日，国家药监局药品审评中心发布《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》主要针对产品申报上市阶段的药学研究，临床试验阶段的药学研究可根据各阶段的研发特点和研究目的，参考《指导原则》开展相适应的研究。
《指导原则》涉及的体内基因治疗产品，是指进入人体后，在体内通过对人体细胞的遗传物质进行修饰、表达外源基因、操纵细胞基因表达或调控细胞生物学特性等方式以达到治疗疾病目的的药品。部分溶瘤病毒产品在设计和作用机制上可能具有基因治疗产品的特征，可适当参考《指导原则》。考虑到生产工艺的差异，《指导原则》主要涵盖基于生物技术制备的产品，不完全适用于通过化学合成工艺生产的核酸类产品。
《指导原则》指出，体内基因治疗产品的药学研究需考虑各类产品的特殊性和研究阶段的适用性，明确了体内基因治疗产品药学研究的一般原则考虑。由于不同产品在生产用物料、生产工艺、质量控制、稳定性等方面存在的风险有较大差异，需要根据全面的风险识别和评估结果，制定合理的质量风险控制策略。
针对病毒载体类产品、核酸类产品、细菌载体类产品三种当前主要的体内基因治疗产品类型，《指导原则》分别明确了产品设计的一般考虑。同时，从生产用物料、生产工艺、质量研究与质量标准、稳定性研究等方面提出了具体的药学研究要求。（许明双）
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