博雅辑因CEO魏东博士：开发基因编辑治疗产品，

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

　　▎药明康德内容团队报道

　　“迈入基因编辑疗法这个充满创新和未知的科学领域，就像一下子跳进了深海。但这次，我们不想等着被浪潮推动，而是要真正走在浪潮前面。”博雅辑因首席执行官魏东博士近期接受药明康德内容团队访谈时表示。

　　博雅辑因是一家生物技术公司，由北京大学生命科学学院魏文胜教授创立于2015年，致力于将前沿的基因组编辑技术，转化为治疗遗传病和癌症的创新疗法。据了解，“博雅辑因”的取名，既代表了基因编辑这一专业领域，又体现着北大学子对母校的情怀。北京大学的未名湖和博雅塔，是许多人心中的诗情画意。“博雅塔前求博雅，未名湖畔誓闻名”更是激励了代代青年奋发进取。不少北大学子创业为公司取名时会加入“博雅”一词，“博雅辑因”也是由此而来。

　　作为魏文胜教授在北大的同窗好友，魏东博士于2018年正式加入博雅辑因，任首席执行官。魏东博士拥有20余年全球性药企的新药研发及管理经验，而此次进入专注基因编辑疗法的创业公司，对于他而言，是一段前所未有、且充满机遇和挑战的“冒险”旅程。

　　令人欣慰的是，走过6年峥嵘岁月，博雅辑因获得了令人瞩目的成长和发展。今年1月公司首个CRISPR基因编辑治疗产品ET-01的临床试验申请（IND）获中国国家药监局（NMPA）批准，标志着其正式迈入临床阶段。同时，博雅辑因也完成从研发、CMC、临床、注册到BD的整个团队建设，已成长为一家整合性的生物技术公司。而且，随着其位于美国波士顿剑桥的研发中心启动，也意味着公司向国际化迈出新的步伐。

　　魏东博士表示，当下博雅辑因正处于一个关键的时间节点。那么，处在生物医药领域创新的前沿，博雅辑因将如何在基因编辑疗法开发领域乘风破浪？基因编辑从技术到疗法的转化过程存在哪些挑战？展望未来，这一领域将迎来怎样的发展趋势和预期里程碑事件？

　　中国首个获批临床的基因编辑疗法在研产品

　　近年来，通过基因编辑技术治疗遗传病的设想得到广泛关注。尤其2020年以来，CRISPR基因编辑技术大放光彩，不仅因诺贝尔化学奖占据头条，更在临床方面取得长足进步，还被《科学》杂志列入2020年重要科学突破。然而，对于这一前沿的技术领域，全球尚无真正的疗法诞生，从技术到临床转化过程中还充满着各种各样的挑战。

　　在中国，少数敢于挑战这一前沿领域的药物开发企业开始出现，博雅辑因就是其中之一。“基因编辑实在是激动人心的一项技术，在过去将近30年的时间里，生物医药行业很少能遇到这样的机会。把它开发成疗法造福患者是有风险的，但总要有人去做。”回忆2018年刚刚加入博雅辑因的场景，魏东博士觉得自己“就像一下子跳进了深海”。

　　站在这一充满未知的前沿领域，魏东博士“不想等着被浪潮推动，而是要真正走在浪潮前面”。执掌博雅辑因之后，魏东博士面临的第一个问题就是如何推动从技术到药物开发的转化。“不同于传统的单抗或者小分子产品，在造血干细胞的体外扩增和生产方面，目前在中国非常有挑战，一切只能从头开始自己做，包括GMP生产车间建设，药学生产团队组建，研究生产工艺放大、质量控制, 临床，注册等等。”在这个过程中，如何找到合适且符合临床级别的原材料？如何在同时遵循中国和国际标准的前提下，开发出一套科学的生产工艺和分析方法？如何结合中国的医疗标准开展临床试验….. 魏东博士带领博雅辑因团队不断跨过一道道难关。

　　2020年10月，博雅辑因向NMPA递交了首个在研产品ET-01的临床试验申请，并在三个月后，以开发治疗输血依赖型β地中海贫血。β地中海贫血是一种罕见遗传病。正常来说，人在出生6个月后，会由胎儿血红蛋白为主转为以成人血红蛋白为主。而β地中海贫血患者由于β-珠蛋白基因发生突变，导致体内成人血红蛋白缺失或低水平合成，临床上表现为溶血性贫血。输血依赖型β地中海贫血患者主要依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植等来维持生命，但这些治疗方法存在铁超负荷、潜在感染、免疫排斥等风险，亟需新的治疗方法。