盘点 | 2018年十大RNA世界杯2022预选赛积分榜 公司
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元，创造了有史以来最大规模的生物技术IPO。
近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年RNA世界杯2022预选赛积分榜 公司TOP10榜单，上述两家公司首次上榜。近年来，RNA药物研发呈蓬勃发展势头，根据Grand View Research发布的报告，2018-2025年，全球反义RNA和RNAi治疗药物市场规模预计将以8.6%的复合年增长率（CAGR）增长，预计在2025年将达到18.1亿美元。
GEN今年的榜单中，包括了5家上市公司和5家私营公司，其中：上市公司按照2017年收入排名，包括来自产品或服务销售额以及合作及研发活动的收入；私营公司根据所募集的总资本进行排名。同时，GEN还对每家RNA公司的近期活动进行了回顾。2018年TOP10榜单详情以下：
TOP5上市公司：
5、Arrowhead Pharmaceuticals
收入：3140.8万美元（截止2017年9月30日财政年度）；1614.2万美元（2018财政年度）
今年10月初，Arrowhead与强生旗下杨森制药达成合作，开发治疗乙型肝炎病毒（HBV）的RNAi候选药物，该笔合作协议总金额超过37亿美元，几乎是2018年TOP10 RNA公司合作规模的一半，令人惊讶。该协议为杨森提供了Arrowhead公司ARO-HBV项目的全球独家许可权，旨在开发第三代皮下注射RNAi候选药物，为慢性HBV患者提供潜在的治疗方法。11月9日，Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期积极结果，称该药有效地减少了所有可衡量的病毒产物，包括HBsAg。此外，还公布了ARO-AAT的I期积极结果，该药是第二代RNAi疗法，治疗一种与α-1胰蛋白酶（AAT）缺乏相关的罕见遗传性肝病。
4、Akcea Therapeutics
收入：5520.9万美元（2017年）；5467万美元（2018Q1-Q3）
今年前3个季度，Akcea公司收入与去年全年收入持平，这要归功于该公司与PTC Therapeutics之间合作获得的一笔1200万美元许可收入，以及超过2倍的研发收入。研发收入来自于Akcea与诺华在去年发起的合作，合作中，Akcea获得来自诺华7500万美元的研发摊销，此外诺华还以3300万美元的溢价买进了Akcea母公司Ionis的股票。今年7月，Ionis和Akcea的RNA靶向疗法Tegsedi（inotersen）获得欧盟批准，用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变。今年10月，Tegsedi也获得了美国FDA批准。
3、Alnylam Pharmaceuticals
收入：8991.2万美元（2017）；5387.5万美元（2018Q1-Q3）
今年8月10日和8月30日，Alnylam公司RNAi药物Onpattro（patisiran）分别获得美国和欧盟批准，用于成人患者治疗hATTR引起的多发性神经病变。此次批准具有里程碑的意义，因为Onpattro是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。该药通过静脉输注给药，旨在靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）的信使RNA（mRNA）以阻断TTR蛋白的生成，这将有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。
目前，Onpattro已经开始产生收入，在第三季度的销售额为50万美元，仅占该公司今年前9个月收入的很小一部分。Alnylam公司今年的收入几乎全部来自于合作。12月6日，Alnylam宣布2019年的研发计划，其中包括继续推进Onpattro的全球推广，及启动ATTR淀粉样变性候选药物vutrisiran的一项III期临床试验。
2、Moderna
收入：2.05825亿美元（2017年）；1.13921亿美元（2018年Q1-Q3）
12月7日，Moderna公司在纳斯达克全球精选市场（NASDAQ Global Select Market）上市，创造了有史以来最大的生物技术IPO。尽管当天Moderna股价从IPO价格下跌4.4美元收于18.6美元，但该公司仍通过出售2630万股本筹集了6.043亿美元，该公司表示这些资金将用于资助其mRNA技术平台开发，并进一步开发其管线中的21个候选药物、以及药物发现和制造能力。Moderna公司的mRNA疗法因编码区不同而不同，能够使人体自我产生药物。该公司将mRNA称为“生命软件”，细胞利用mRNA将DNA转化成身体运行所需要的蛋白质。Moderna认为，他们可以利用mRNA促使身体生产自己的治疗性蛋白质，本质上说就是在病人体内植入了一个制药厂，而且可以在单个mRNA药物中结合编码不同蛋白的不同mRNA序列。
1、Ionis Pharmaceuticals
收入：5.07666亿美元（2017年）；4.07559亿美元（2018Q1-Q3）
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